よっしぃの独り言

医者として１０年程仕事をしてきました。
周りの状況が見えるようになりいろいろな矛盾を実感しています。
また、いろいろな患者さんと出会いそして別れたりもしました。
いままでの、思い出や周りで起こっている出来事、また、遊びについて
医師である前に一人の人間として感じることをつぶやきます。

注）人物、背景は大筋をかえない程度に脚色していることがあります。

以前臨床試験とは？で臨床試験の目的と実際。
もし、参加される方がいらっしゃたらの注意事項を述べました。
その中のコメントで『ちょっと、信用できないかもね。』みたいなニュアンスのコメントがありました。

残念ながらその時は、その疑問に対してすっきりとしたお答えができなかったと自分で考えております。（勉強不足であったためであります。）

そこで、少しでも疑問を払拭すべく今日の話題とします。

各々の臨床試験には、エンドポイントと統計学的考察があります。

エンドポイントとは、何を持って試験の評価とするかです。
よく用いられるのが、全生存期間や無増悪生存期間（再発しなかった期間）、奏効率（大きさが半分以下になった割合）です。

これは、わかりやすいですね。

統計学的考察とは、『A群の治療（標準治療）とＢ群の治療（新しい治療）があって、A群の治療なら全生存期間の中央値が８ヵ月である場合にＢ群の治療がそれを１．５倍上回るかどうかを検出する優劣性試験とする。』

ちなみに、優れていることを確認する優劣性試験と劣らないことを確認する非劣性試験とがあります。

上の『』の中の仮定を証明するために例えば有意水準５％、検出率８０％で必要症例数を求めると一つの群の必要症例数が○○例と出てきます。それに、脱落、追跡不能症例を想定して試験に何人参加してもらうかを決定します。

有意水準５％とは上の例で言うと
『実際にはＢ群が優れた治療でない。』
しかし
『Ｂ群が優れているとの試験結果となる。』
この割合が５％以下と言うことです。

検出率８０％とは上の例で言うと
『実際には、Ｂ群が優れている。』
『Ｂ群が優れているとの試験結果となる。』
この割合が８０％以上と言うことです。

難しいですね。統計学ですから。おそらく、間違ったことは書いてないつもりですが、もし、間違いがありましたらご指摘ください。

ようするにＡ群とＢ群に明らかな差がある群を比べるのなら必要症例数は少なくてもいいんです。あんまり、差がなければ多くの症例が必要です。

また、試験にはデータセンターがあり、データマネージャーを置き、倫理委員会などの監視も入り厳密な管理の元行われています。

中間解析などもあり、そこで試験が中止になることもあります。重篤な副作用がでたら、試験の登録が中断され安全性が確認できるまでストップします。

起こった、副作用もすべてチェックされ（例えば風邪を引いて熱を出しただけでも）主治医が試験薬と①関係あり②おそらく関係あり③関係ないとは言えない④関係ないなど判定させられます。

それ以前のことはわかりませんが、少なくとも最近１０年はきっちり行われています。

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現在はこのように、厳密な管理の元に試験が行われており信頼するに値するものだと言うことをご理解ください。

また、内容に関して本を読み自分なりに理解して正しいと思い書いておりますが、統計に関しては素人同然であり間違いなどあるかも知れません。気が付かれた方いらっしゃいましたら遠慮なく教えてください。

よっしぃ