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遺伝子治療に関して、長期間でも有効であることが、アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症で発表されました。
ADA欠損症の患者は、重症複合免疫不全症（SCID）になり、酵素補充療法または造血幹細胞移植といった治療を受けないかぎり、生後1年以内に死亡します。
NEJM誌2009年1月29日号に報告されたので、このＡＤＡ欠損症に対する遺伝子治療の長期報告です。
患者さんのCD34+骨髄細胞に、レトロウイルス・ベクターを利用してADA遺伝子を導入し、骨髄に戻す遺伝子治療が、1990年に行われ、世界で最初の遺伝子治療でした。
今回は、その長期結果ですが、血液細胞はADAを発現しつづけ、プリン代謝は正常化していたことが分かりました。
患者さんの中には、遺伝子治療により、普通の生活を送れるようになっていたそうです。
今回の結果は、遺伝子治療が現実の治療として大変有望であることを示しており、前回お話したセレプロという脳腫瘍の遺伝子治療薬と合わせて、遺伝子治療を現実のものとしつつありますね。
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