世迷い独り言

正式にナグラザイムの製造承認が厚生労働省より届きました。

下記にプレスリリースを掲載いたしますが、待ちに待ったお知らせです。

 私も、知りませんでしたが、文書で承認書みたいなのが届くんですね。

承認番号は、２２０００ＡＭＸ０１５２３０００という番号です。これから、薬価収載を経て、患者さんにお届けすることになります。

ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム」の製造販売承認取得のお知らせ

当社は、3月28日、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム点滴静注液5mg」 の国内での製造販売承認を取得いたしましたので、お知らせいたします。当社にとっては、本剤が製造販売承認を取得した初めての製品になります。

ナグラザイムは、当社が米国BioMarin Pharmaceutical Inc.から国内での開発及び販売権を取得した医薬品で、ムコ多糖症Ⅵ型患者で欠損している酵素を外部から補う、いわゆる酵素補充療法を目的として開発された薬剤です。ムコ多糖症Ⅵ型に対する治療法としては、骨髄移植術がありますが、ドナー確保の問題や移植に伴うリスクがあり、より安全で有効な治療法が求められています。ナグラザイムは、米国及び欧州において既に上市されており、国内においても患者団体や学会から早期使用の要望が高い薬剤です。当社としては、本剤の薬価基準収載後、速やかに販売を開始する予定です。

<承認内容の概要>

今日、ＨＧＦの承認申請というニュースにもかかわらず、ブログの更新が遅れましたのは、実は株主総会の日だったためです。

山田社長以下、本日10時からの総会に真剣に対応してまいりました。

ＨＧＦの承認申請というニュースも、サプライズでありましたが、業績に対する厳しいご意見も多く、今後とも真剣に対応していきたいと思っております。

実は、新しい社外取締役として、大変なバイオ・製薬業界の大物を向かえております。明治製菓の前の会長で、現在ＪＢＡの会長の北里さんです。

北里柴三郎先生の直系のお家柄で、バイオの申し子のような大人物の方ですが、今回お手伝いをしてくださることになりました。改めて、感謝いたします。

以前から取締役になってくださっている榎さんも、生化学工業の社長・会長を歴任されて、アンジェスの会長になってくださっております。これで、東京証券市場一部の上場企業の経営者の方お二人が、アンジェスの助っ人に参加してくださったことになります。

今回、退任されて本業のクリングル・ファーマの経営に専念される岩谷さんも、元北陸製薬の社長で、やはり東京証券市場一部の上場企業の経営者でした(岩谷さん、クリングルの経営、頑張ってくださいね）。

今まで、バイオベンチャーというと、大手域企業からはなんとなく胡散臭い目で見られておりましたが、成長したもんだなあ～、と感慨深いです。

先ほどのプレス・リリースの中でもう一つ注目していただきたい内容があります。

それは、ＨＧＦの製品名が決まったことです。

その名前は、「コラテジェン」です。

血管新生により側副血行路（”collateral vessels”）を形成し、虚血状態の改善を図る遺伝子治療薬（”gene medicine”）という意味を込めています。

良い名前だと思いませんか？

今後は、ＨＧＦではなく、コラテジェン（ＨＧＦ）という書き方をしていきますので、よろしくお願いいたします。

もう皆様も、ご存知かもしれません。

昨日アンジェスは、ＨＧＦの承認申請を厚労省に申請し、受理されました。本日朝にプレスリリースを出しております。

本当に、株主の方や患者さんの声援に支えられ、ここまでやってまいりました。治験の遅れや株価の低迷など、色々なご迷惑をおかけしておりますが、とりあえずは一歩前進です。

ますます、アンジェスの頑張りに期待下さい。

下記はプレス・リリースの内容です。

HGF遺伝子治療薬の国内承認申請のお知らせ 

当社は、3月27日、重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症及びバージャー病を適応症として、HGF遺伝子治療薬（一般名：ベペルミノゲン ペルプラスミド、製品名：「コラテジェン」）の国内での承認申請をいたしましたのでお知らせいたします。 HGF遺伝子治療薬は、HGFを産生する遺伝子を虚血部位に投与することで、局所にHGFタンパク質を発現させ、血管新生を促して虚血状態の改善を図る遺伝子治療薬です。本剤は、動脈硬化等によって血管内腔が狭くなり血流が悪くなる末梢性血管疾患（閉塞性動脈硬化症、バージャー病）及び虚血性心疾患の治療薬として開発を進めております。従来の薬物とは異なる新しい作用機序を有する薬剤であり、従来の薬物療法で効果が不十分な患者、手術の施行が困難な患者等に効果が期待されています。一方、遺伝子の運び役であるベクターとしては、ウイルスベクターを使わないnaked DNA法を用いており、遺伝子治療薬で懸念されることが多いウイルスベクター由来の安全性上の問題はありません。 HGF遺伝子治療薬は、国内大学の研究成果に基づく国産遺伝子治療薬で、日本での開発が先行してきました。当社は、昨年6月の重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症患者を対象とする国内第Ⅲ相臨床試験の良好な中間解析結果を受けて承認申請の準備を進め、この度、遺伝子治療薬としては、日本で初めての製造販売承認申請に至りました。当社としては、今後も、国内外で本剤を患者様に一日でも早くお届けできるよう努めてまいります。なお、国内での承認取得後の製品名については、「コラテジェン」とする予定です。血管新生により側副血行路（”collateral vessels”）を形成し、虚血状態の改善を図る遺伝子治療薬（”gene medicine”）という意味を込めています。

皆さん。

ゴメンナサイ・・。ナグラザイムの緊急薬価収載の日を間違えました。正しくは、11日で一週間以上早く患者さんにお届けが可能でした。

また、ご家族の方を始め、ナグラザイムに関して、コメントをいただけた方に感謝いたします。

特に、ご家族の方の励ましが、一番会社、社員、そして、私自身の励ましになります。

改めて、感謝いたします。

まだまだ、日本で本来救われる方が、忘れ去られている状況があります。アンジェスは、微力ですが、ご協力させていただきたいと思っておりますので、今後ともよろしくお願いいたします。

そして、昨日ＨＧＦの医薬品としての承認申請を厚労省に行いました。詳細は後ほど、記載しますが、まずは第一報です。

ここまで支えてくださった多くの方に感謝いたします。

カルナバイオサイエンスが無事ＮＥＯに上場いたしました。関係者の方には、おめでとうございます！とお伝えするとともに、頑張っていただきたいと思います。

さて、政府の新しい特区案が出てきました。

新聞でも一部報道されていますが、期待できそうに思います。

この案は、経済財政諮問会議で3月18日にスーパー特区を設置する方針を決めた中で出てきました。

名前は、先端医療開発特区で、知財戦略本部でご一緒させていただいた経団連会長の御手洗さんなどの民間委員が提案したものです。

先端医療開発特区は、再生医療や先端医療機器などのテーマを設定し、そのテーマの技術開発に関わっている病院や研究機関、企業などの複合体をコンペ方式で選抜するというものです。

特に重要なのは、規制面での特例措置です。

現在検討されている中では、治験相談体制の強化や優先審査を導入して承認審査のスピードアップを図るほか、規制当局と継続的に協議する場を設けて安全性・有効性の検証方法やリスクの考え方について意見交換を行ったり、特許の超早期審査を行ったりするという画期的な内容になっています。

昨日バイオベンチャー振興のＷＧが経済産業省で開かれ、色々な議論をしてきました。

その中でも、特区の話題がでておりました。

まだまだ内容は明確になっていませんが、この動きには期待したいですね。

引き続き、ナグラザイム情報です。

厚労省のご努力で、ナグラザイムの薬価は異例の速さで決定いたしました。

3月２６日に中央社会保険医療協議会の総会が開かれ、アンジェスＭＧのムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム点滴静注薬５mg」は、２５万６７７５円となりました。

最終的に、４月１８日収載される予定です。

ナグラザイムのパッケージです。アンジェスの名前が前に入っています。

なんとなく、最初の商品というのは、嬉しいですね！！

昨日総合科学技術会議の知財専門部会が開かれ、出席してきました。

焦点の話題は、iPS細胞！

既に、ブログでも紹介しましたし、日経新聞などでも出ておりますが。iPS細胞の知財をめぐる状況は危機的です。

日本が、この分野で産業化で実を得ようと思えば、知財のあり方を変革する必要があります。

今までの特許の審査の範囲では、iPS細胞は日本が実用化の実を取ることはまず無理です。

というにも、治療法が日本では特許化できないからです。

何とか、まだ間に合うということで、変更すべきとの主張を今回もさせていただきました。

以前ブログでも紹介しました中高年の希望の星？”カルナバイオサイエンス”が、明日ジャスダックのＮＥＯ市場に上場します。

この会社は、オルガノンという外資系製薬会社の研究所が、リストラを乗り越え、研究所ごとスピンアウトして、上場までこぎつけたジェットコースターのような会社です。

しかも、上場時のマーケットは、サブプライムに日銀総裁空白、ガソリン税で荒れる国会という、ヘレンケラーのようなマーケット環境の悪い中での船出です。

苦労する子ほど、大きくなるといいますが、既に荒波を乗り越えてきた熟練の船乗り（いえ、経営者）の方々の会社ですので、大きく育ってほしいと思います。

皆さん、暖かく見守ってあげて下さい。

アンジェスが、上場したのはもう6年前になりますが、当時も大変な状況でした。株価は、日経平均で8000円台、竹中さんが集中砲火を浴びて、小泉内閣が持つかどうかという雰囲気でした。

しかし、小泉内閣はご存知のように日本の構造改革を推し進め、株価も17000台まで回復しました。

残念ながら、現在の内閣では構造改革は？？？で、現在の日本経済の不透明さも、このことを反映していますね。

さあ、これから日本の経済がどうなるかはわかりませんが、カルナの船出とともに復活してほしいですね。

最も、小泉さんのような改革派のリーダーが再度登場するかどうかが、重要ですね。

余談になりますが、先日民主党の前原さんにお会いしました。考え方も大変立派で、共感いたしました。

与野党どちらでもいいですが、将来の日本の行方が洞察できる方に引っ張って頂きたいですね。