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ブログでも何回か取り上げたムコ多糖症ＶＩ型の治療薬ナグラザイムですが、厚生労働省が2月22日に開催した薬事・食品審議会医薬品第一部会において審議され、承認が了承されました。
既に、アンジェスからもプレス・リリースがでておりますが、患者さんのご要望に応えることができて、ホッとしております。
これで、最終ではなく、薬事・食品審議会薬事分科会の承認を経て、最後は厚生労働省が製造販売承認の可否を判断します。
ナグラザイムは、既に米国及び欧州において発売されており、国内においても患者さんや治療をされているお医者さんから早期使用が要望されていました。
ナグラザイムは、昨年8月に承認申請を致しましたが、承認申請から約半年という短期間で薬事・食品審議会において審議され、了承されることになりました。
厚生労働省及び医薬品医療機器総合機構による迅速な審査が行われたためで、日本の医薬品の審査も大きく変わりましたね。本当に実感されます。
今後、薬価収載を経て実際に患者さんにお届けすることになります。薬価がいくらになるかは、わかりませんが、患者さんが非常に少ない病気であることを考慮してほしいですね。
ナグラザイムは、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けており、通常よりは早い審査が元々保障されていましたが、それにしても、厚労省のご努力には感謝したいです。
アンジェスとしても、患者さんの要求に早く応えることができて、本当に安心しました。
以下に、アンジェスからのプレス・リリースを載せさせていただきます。
ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム」の承認審査状況について
厚生労働省が2月22日に開催した薬事・食品審議会医薬品第一部会において、当社が承認申請中のムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム点滴静注液 5mg」が審議され、承認が了承されましたのでお知らせいたします。
ナグラザイムの承認審査については、薬事・食品審議会医薬品第一部会での了承後、同審議会薬事分科会を経て、厚生労働省が製造販売承認の可否を判断する予定です。
ナグラザイムは、ムコ多糖症Ⅵ型患者で欠損している酵素を外部から補う、いわゆる酵素補充療法を目的として開発された薬剤です。ムコ多糖症Ⅵ型に対する治療法としては、骨髄移植術がありますが、ドナー確保の問題や移植に伴うリスクがあり、より安全で有効な治療法が求められています。ナグラザイムは、米国及び欧州において既に上市されており、国内においても患者団体や学会から早期使用の要望が高い薬剤です。
当社は、海外企業からナグラザイムの国内販売権を取得し、昨年8月に承認申請を致しましたが、厚生労働省及び医薬品医療機器総合機構による迅速な審査のもとで、承認申請から約半年という短期間で薬事・食品審議会において審議されました。当社としても、今後も、本剤を早期に上市し、患者様にお届けできるよう努めてまいります。
なお、ナグラザイムは、昨年6月に厚生労働省より、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けております。
＜ご参考＞
1. ムコ多糖症Ⅵ型（MPS（mucopolysaccharidosis） VI）
ムコ多糖症Ⅵ型 (マロトー・ラミー症候群)はN-acetylgalactosamine-4-sulfataseという酵素の欠如により起こる消耗性の遺伝性疾患です。この酵素が欠損しているため、ライソゾームに複合糖質や複合グリコサミノグリカン(GAGs)が蓄積し、細胞、組織、臓器系統に進行性の機能不全を引き起こします。
2. ナグラザイム
ナグラザイムはムコ多糖症Ⅵ型に対して世界で初めて適応承認を受けた酵素補充療法剤です。欧米における臨床試験にて、安全性及び歩行能力の改善等の有効性が確認されています。
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また、早期承認に向けてご努力くださいました。厚生労働省医薬食品局審査管理課、総合機構そして承認申請に向けて最速で作業をしてくださいました。アンジェスMGの皆様に心から感謝申し上げたいと思います。
一日でも早く承認され、幼い子供達が一日でも早く改善し元気いっぱいで毎日が送れることを願っています。
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