世迷い独り言

一回ゆるい話題が入りましたので、再度堅い話題に戻りたいと思います。

iPS細胞が誕生すると、すぐに再生医療が進むか?

残念ながら、この質問には、ノーだと思います。iPS細胞は、再生医療への熱意は高めますが、実用化への距離を短くするかは正直まだわかりません。

前回も書いたように、この細胞を患者さんに使うとなるとかなりのハードルがあると思います。

その意味では、マスコミの言われるような直にということはなく、１０-２０年先ではないでしょうか？

ES細胞との優位性は、少なくとも商業化に関してはESにまだ軍配があがるでしょうね。国の予算などは、iPS細胞が中心になるでしょうが、民間からは従来のES細胞への投資という形になるかもしれませんね。

いずれにしろ、研究での優位性はともかくとして、ビジネスとしての優位性はまだ道のりは遠いでしょう。

ここのところ、堅い話が続きましたので？、今回はぐっとやわらかい綺麗な話にしたいと思います。

写真は、京都の紅葉です。先週夜のライト・アップを誘われ、嵯峨野のある名刹に行ってまいりました。

夜になり、急ににわか雨が来るなど寒い夜でしたが、大変綺麗なモミジで京都の良さを堪能いたしました。

雅楽の演奏や池坊次期家元によるお花など凝った演出で、楽しませていただきました。環境問題が言われていますが、こういう日本の良さは是非残してほしいですね。

さあ、前回の謎解きです。

何で、山中先生の発見が遺伝子治療？と思われた方が多いかと思います。改めて、発表内容を見てください。

今回の研究は、マウス体細胞をiPS細胞に巻き戻した4つの因子、すなわちOct3/4、Sox2、c-Myc、Klf4をレトロウイルスベクターを用いて、成人由来の線維芽細胞株HDF-S1c7a1に導入、培養し、5万個の線維芽細胞から10のヒトES細胞様の細胞（ヒトiPS細胞）コロニーを得た。

実は、４種類の遺伝子をレトロウイルスベクターで導入しています。

例えば、今回のiPS細胞から、心筋細胞を作成して、ヒトの心臓に移植する再生医療を行うとします。これは、４種類の遺伝子を用いた遺伝的に修飾した繊維芽細胞による遺伝子治療ともいえるわけです。

従って、いわゆる規制上の観点では遺伝子治療のガイドラインの対象にもなり、iPS細胞による再生医療を促進するには遺伝子治療のガイドラインも簡素化するなどの整備が必要になります。

これは、私どもにとっても大変助かることで、今後iPS細胞の実用化が近づけば、遺伝子治療にとっても大変な朗報です。

また、４種類の細胞の上に、私たちがしているHGFの遺伝子を入れることもできます。

例えば、心筋細胞に分化させ、そこにHGF遺伝子を入れて心臓に移植すれば、単なる心筋細胞より大きな成果が得られます。

また、神経細胞に分化後、HGF遺伝子を導入することで、パーキンソン病に関しても大きな成果が期待できます。

しかし、一方で、このことは今後のiPS細胞の実用化の道が平坦ではないことも示しています。

未だ複数の遺伝子を導入した遺伝子治療は、ヒトでは検討されていません。また、今回の４種類の中にはがん遺伝子も含まれており、ヒトの体内でどう制御するか、大きな問題があります。

まさに、今まで遺伝子治療が悩んでいた問題が、再生利用と共有化されたといっていいでしょう。

今後、iPS細胞の実用化には遺伝子治療で蓄積された技術やノウハウなどが最大限活用される必要があります。

その意味で、私たちの教室の臨床遺伝子治療学という新規融合領域が重要になります(強引な我田引水？という気もしますが・・・）。

また、先進国で最初の遺伝子治療薬の実用化に成功したアンジェスのノウハウも、世界的な競争に日本が勝つ上でも重要になると思います。

今回は、実はiPS細胞による再生医療＝遺伝子治療というお話でした。遺伝子治療の夜明けも近い？(既に夜は明けているかもしれませんね）

前回は、発表だけを取り上げましたので、今回は解説です。

まずは、山中先生に「おめでとうございます！｝とお伝えしたいですね。

実は、私は山中先生と同年齢です。最初にお会いしたのは、アメリカから帰国されて大阪市大におられた時に研究会でご挨拶をしたのが、最初です。当時から、ユニークなお仕事をされていましたが、今回はビック・ホームランでした。

最大の意義は、アメリカのブッシュ大統領の緊急声明にあらわされているように、キリスト教保守派からの反対の強い倫理上の問題が多いES細胞を使用しないで、再生医療が実現できるという点につきます。

ES細胞が、ヒトかどうかという点は宗教上の観点が強いので、正直足して２で割るという落としどころは使えず、平行線の議論が続く可能性が高いという事実がありました。

また、大統領選挙が近づくなかで、キリスト教保守派の票田は大きく、この点でES細胞を推進している民主党と対立点を作りたくないという共和党のブッシュの思惑もあり、大きな社会的なニュースになったことも事実です。

今回の技術は、将来的な再生医療に大きな道を明けるものであり、山中先生の発見は非常に大きなマイルストーンになることは間違いありません、この発見に対し、改めて「おめでとうございます」とお伝えしたいと思います。

実は、今回の発見は遺伝子治療にも大きな道を開きます。何故か？、次回に続くです。

やっとマスコミで大話題の山中先生のお話です（引っ張りすぎですね・・・）。

既に大マスコミも含め、多くのニュースが出ていますが、兄弟再生研の山中教授が成人皮膚からES細胞のような万能細胞を作り出したということです。

朝日新聞から内容をひくと、

【朝日新聞】
人の皮膚から万能細胞
京大教授ら再生医療へ前進

　人の皮膚細胞などに複数の遺伝子を組み込み、各種の組織のもとになる万能細
胞（人工多能性幹細胞＝iPS細胞）を作ることに、京都大・再生医科学研究所の
山中伸弥教授らが成功した。21日、米科学雑誌セル（電子版）に発表する。米ウ
ィスコンシン大も同日、米科雑誌サイエンス（電子版）に同様の成果を発表する。
人間の体細胞から万能細胞ができたことで、臓器や組織を補う再生医療が現実味
を帯びてきた。

　代表的な万能細胞の胚性幹（ES）細胞は、生命の萌芽である受精卵を壊して作
るので批判が根強い。山中教授と高橋和利助教らは昨年8月、マウスの皮膚の細
胞に四つの遺伝子を組み込み、世界で初めてiPS細胞を作製。受精卵を壊す必要
が無く、倫理問題が少ないとして注目された。

　山中教授らは今回、成人の顔の皮膚の細胞や関節にある滑膜の細胞に、マウス
の場合と同じ四つの遺伝子を導入。人やサルのES細胞の培養用の増殖因子を使っ
たり、マウスより長く培養したりして、人間のiPS細胞を作るのに成功した。こ
の細胞が神経細胞や心筋細胞、軟骨などへ分化できることも確認したという。

　山中教授は「再生医療の実現にはまだ少し時間がかかるが、ねらった細胞に効
率よく分化させたり、安全性を高めたりして、臨床応用につなげたい」と話して
いる。

　一方、米ウィスコンシン大のチームは、山中教授らの４遺伝子のうち二つを別
の遺伝子にして、新生児の皮膚細胞からiPS細胞を作った。

ということで、現在倫理的な問題のあるES細胞に代わる細胞が樹立できたことで研究に拍車がかかるだろうという予測がされています。この研究の意義は何か？

 次回に続くです（エーと言われそうですね)。

山中先生のニュースになかなかたどり着けません（笑）。

今日は、最近受けたインタビューに関してHPにアップされましたので、こちらのご紹介です。

ブログでも書いたことがあったと思うので、大阪ブランド・コミッティという大阪の悪い？イメージを改善しようということで行われている活動があります。

昨年の活動は、私はバイオの関連でご協力させてもらい、彩都のデザイン・ロゴや、産学連携の証であるコーアンくんとシンノーくんのキャラの発表をしました（覚えておられますか？）。

このブランド・コミッティの活動の延長で、今年はHPの充実が計られているのですが、そこに大阪万華鏡というインタビュー・コーナーがあります。

今回は、私が受けましたので、よろしければ、ご覧ください。

http://www.osaka-brand.jp/kaleidoscope/bio/index1.html
http://www.osaka-brand.jp/kaleidoscope/bio/index.html

過去の活動は、http://www.osaka-brand.jp/brandeizou/index.htmlでみれますので、こちらもどうぞ。

J-TECの上場に関して、口が堅すぎるというお話をしましたら、J-TECの小沢社長からお詫びのメールが飛んできました。もう口は滑らかでも、大丈夫なようです(笑）。

J-TECさんは、外部要因で大変苦労されましたから、喜びもひとしおではないかと思います。こういう嬉しい話は、何回でもお喜びを申し上げても失礼ではないでしょうから、改めて「おめでとうございます！」。

で、前回のブログでニュースが多すぎてという悲鳴をあげましたが、更にニュースが出ましたので、まずはJ-TECの小沢社長と一緒でしたバイオベンチャー育成に関するワーキング・グループの会合について話をしたいと思います。

このWGは、第一回の時にブログでも取り上げたと思うのですが、３大臣（厚労省、経産省、文科省）と製薬業界のトップなどとの官民交流会の成果です。

現在、経産省が取りまとめとなり、現在のバイオベンチャーの苦悩を軽減し、日本のバイオ産業のインフラを作るための議論を行っています。

今回、私がお願いしたのは、イノベーティブ・ファースト・トラックの新設です。

既に医療上のニーズから審査を促進するファースト・トラック制度や希少疾患（いわゆるオーファン疾患)に関するオーファン・ドラッグの制度はありますが、これはどちらも疾患の重要性によります。

しかし、既にある程度の治療薬はあるが、イノベーションにより画期的な医薬品が生み出されることで更に医療環境の向上が見込まれることがあります。

例えば、リウマチは既に多くの抗体医薬があり、ある程度ニーズは満たされていますが、今後デコイやRNAiなどのイノベーティブな医薬品がでてくれば、更に医療環境は向上します。

現行のファースト・トラックでは、必ずしもこれらの新規な医薬品候補はファースト・トラックには乗りません。

ここでは、むしろイノベーションを評価して、他の疾患の治療薬にも影響を与える可能性が高いですから、審査を迅速化したほうが望ましいわけです。

また、従来とは製造過程なども異なりますから、審査面からも共通して対応できるようにすると、審査の質も向上します。

こうした側面から、イノベーティブ・ファースト・トラックの新設を求めました。

私の考えでは、この認定を受けた場合は、オーファン・ドラッグと同じように補助をうけるだけでなく、薬価においてもイノベーションにふさわしい加算をされるべきだと思います。そのことによって、単なるゾロ新薬ではなく、真にイノベーションに基づく医薬品の創出にドライブがかかるのではないかと思っています。

とまあ、こういう主張をしましたが、どう思われますか？

アー！今回はニュースが多すぎて、書く時間が足りません！！！

山中先生のiPS細胞のヒト成人細胞の樹立、私の新しいインタビュー、そして、NEOへのJ-TECの上場！

で、色々考えたのですが、とりあえずはホットなニュースからということで、昨日飛び込んできたJ-TECから取り上げます。

正式名称は、ジャパン・ティッシュ・エンジニアリングで、通常J-TEC。名古屋大学関連の再生医療ベンチャーで、この領域の老舗です。

既にブログでも書いたように、皮膚再生医療で、ジェイスという商品で、日本で始めての医療器具としての販売承認を取り、来年にも薬価収載で発売という実績も上げています。

本来、もっと早く上場していても良かったのですが、エンロン事件以来の監査の混乱などの外部要因で遅れていましたが、遂に昨日ジャスダックの始める新しいNEO市場承認が発表されました。

NEOに関しても、ブログで以前ご紹介しましたが、筒井社長始め皆さんバイオはまだ先というオトボケぶりでしたが、着実に準備をされていたのですね！

また、J-TECの小沢社長とも一昨日バイオベンチャー新興に関するWGで一緒だったんですが、この件には一言もふれず。

皆さん口の堅い方ばかりでした。改めて、おめでとうございます！！！

私は以前からバイオの夜明けは近い、と鞍馬天狗のようなことを言い続けましたが、やっと夜明けの始まりです。

私の唯一の誤算は、夏の夜明けだと思っていたのですが、冬の夜明けで明かりが見えてから、太陽が昇るのが遅いという点でした。

一部の心ない？お友達からは、白夜ではないの？といわれていましたが、やはり明けない夜はないという私が正しかったと根拠のない自信を高めています。

私どものアンジェスの開発している血管再生薬HGFのフェースIII成功、山中先生の今回の発表、J-TECのNEOへの上場、と、再生医療の明るい話題が続き、いよいよバイオの第二幕の始まりと確信しています。

もうニュースでご存知だと思いますが、大阪市長にMBS(東京でいうと、TBSですね）の平松さんが決まりました。

ご存知の方も多いと思いますが、敗れた現職の関市長は、大阪市立大学出身のお医者さんで、同業者でした。

最も、医者として政策を訴えていたというわけでありません。元々助役から市長になられましたし、お父さんもかつての名市長として有名でしたので、行政手腕から市長に前回は当選されていました。

次の市長の平松さんにも、是非バイオ新興や深刻な医療問題に興味を持っていただき、頑張って頂きたいと思います。いよいよ市内も医療崩壊が近そうですよね。

DEBといっても、メタボのことではありません。デコイ流出バルーン・カテーテルです。以前NEDO（独立行政法人新エネルギー・産業技術総合開発機構）の平成19年度【健康安心プログラム】に係る「基礎研究から臨床研究への橋渡し促進技術開発／橋渡し促進技術開発」委託事業の助成金を頂くことをご報告しましたが、正式にアンジェス・メディキット・ホソカワミクロンの３社で共同開発を進めることになりました。

正式名称は、「薬剤溶出型PTAバルーンカテーテル（NF-κBデコイオリゴコーティング）」で、本日プレスを出しましたように３社で共同研究開発契約を締結しました。

既に、薬剤流出ステント（DES)が発売されているので、DEBの意義は(もっとはっきりいうと、売れるの）？と思われる方もおられると思います。

確かに冠動脈ではDESが一番いいのですが、ステントが使えない血管も多くあります。例えば、透析患者さんのシャント血管の狭窄などです。シャントは、ご存知のように人工透析を行う際に、血流を確保するために下腕の静脈と動脈をバイパスしたものですが、残念ながらしばしば閉塞してしまいます。そうすると、バルーンカテで拡張するのですが、非常に再狭窄しやすい血管です。

ステントで、なぜダメなの？

実は、ステントは、腕のように運動したり、伸び縮みするような場所では、すぐ折れてしまいます。で、実際上は使うのは大変難しい状況です。

現在透析患者さんは、２５万人以上おられ、毎年１万人以上増えています。再狭窄は、糖尿病からの透析患者さんで多いのですが、糖尿病からの透析が増えていることもあり、大変大きな問題になっています。

DEBは、バルーンの外側にNFκBデコイが塗布してあり、広げると同時に再狭窄を防ぐためにデコイが血管内に入っていきます。

アイデアは、簡単なんですが、なかなか前に進みませんでした。というのも、デコイは簡単に水に解けるため、すぐにバルーンから外れてしまいます。

この問題を解決してくれたのが、ホソカワミクロンのナノ粒子です。ナノ粒子の中に封入されたことにより、メッキのようにバルーンの表面にデコイを吸着させることが可能になりました。

これから３社での共同開発が始まりますが、DEBは、メタボ（おでぶ）な患者さんのQOL改善に大きく寄与し、医療経済上も有用な、新しいコンセプトを有するイノベーティブな医療機器になると思います。

もし、開発に成功すれば、世界初ということになりますし、シャント血管以外にも閉塞性動脈硬化症の患者さんの足の血管にも使えます。

下記にプレスリリースを載せておきますね。