このブログでも何回か、取り上げたムコ多糖症ですが、厚生労働省の中央社会保険医療協議会が2007年10月12日に開催した総会で、ムコ多糖症治療薬「エラプレース」の薬価収載を了承した(日経BP)、という報道がありました。
エラプレースは10月4日に大臣承認を受けたばかりで、異例の早さでの薬価収載とです。10月17日にも販売が始まるそうです。
桝添大臣は、通常1カ月程度かかる薬事分科会の承認後に必要な大臣承認を翌日に行ったそうです。
エラプレースは、ムコ多糖症II型で、アンジェスの申請しているVI型とは違います。しかし、最近の厚労省の積極的な姿勢は、大変期待ができます。
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少し前に今年のノーベル医学賞が発表されました。ご存知のように、いわゆるノックアウトマウスを作成する技術に関して3人の方が受け取られました。
実は、この中のオリバー・スミシーズ(Oliver Smithies、米国)先生とは、私は結構古いお友達です。とはいっても、スミシーズ先生は、もう御年82歳。同級生ではありません(当たり前ですね)。
彼らが、ノックアウト技術で作っていたネズミが高血圧や動脈硬化に関係したこともあり、10数年前から共同研究をしていました。
特に、彼の奥様は日本人で、素晴らしい方です。私は、一度彼の自宅に泊めていただき、朝ごはんをお世話になりました。自然の中の素敵な家でした。
スミシーズ先生のユニークさは、ノックアウトマウスは、第二・第三の仕事であることです。既に、十数年前にはいわゆるアカデミーのメンバーですが(PNASのコミュニケートをする権利ができます)、ノックアウトマウスの仕事でもらったわけではありません。
実は電気泳導の発明でメンバーになっています。私たちが実験できるのも、彼が電気泳導を見つけてくれたお陰です。
彼のラボにいくと、手作りのPCRマシーンがあり、彼の自作の機械が何年も稼動していました。
生涯一研究者というのが、本当にお似合いの方です。
ただし、意外に?短気なようで、学会にはご自分でセスナ機を運転して行かれます(私が知る限り80歳近くまでは、自分で運転?されていました)。あまり、奥様は同乗はお好みではないようでした。
あらためて、受賞おめでとうございました。
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