世迷い独り言

先週のブログで紹介しましたHGFの臨床治験フェーズIIIの詳細な結果が発表されましたので、朝日新聞に紹介されました。

よろしければ、下記から見れますので、ご覧下さい。

http://www.asahi.com/life/update/1027/TKY200710270236.html

本日は、日本経済産業新聞にも掲載されていますので、こちらもご覧下さい。 

先ほどは主要評価項目をお示ししましたが、他にクオリティー・オブ・ライフ（QOL）についても、SF-36という指標を使って評価をしています。

SF３６は、QOLの評価でゴールデン・スタンダードな有名な指標です。「身体的機能」、「日常役割機能（身体）」、「体の痛み」、「全体的健康感」、「心の健康」、「日常役割機能（精神）」、「社会生活機能」、「活力」）の8項目で評価します。

HGF群は、日常役割機能以外の7 項目において改善する傾向を示しました。

特に「体の痛み」と「心の健康」において、HGF群はプラセボ群に比較し有意
に改善させました（P<0.01）。

もう一つの重要な指標である安全性については、血清中のHGF 濃度については、遺伝子治療による上昇は認められていません（これは、阪大のデータと同じですね）。

従って、今の量で今の使い方をすれば、HGFは全身循環に影響を与えないことが示されました。

副作用については、両群の発現率は同じでした。

重篤な有害事象については、HGF群（28 例）では6 例8 件、プラセボ群（13 例）では3 例4 件に発生しましたが、いずれも治験薬との因果関係は無いかあるいは関連性は低いと判断されました。

前回のブログの内容とあわせて、非常に高い有用性と安全性が明らかになったといえると思います。ただ、まだ安全性に関しては慎重に見ていく必要があります。

ただ、やっとここまできたといえます。後は、早期の承認申請とアメリカでのフェーズIIIです！

先ほど書いた私の教育講演に引き続き、自治医大学長の高久先生の特別講演でも少しHGFの結果に触れて頂きました。

そして、丁度今午後のシンポで治験の総括責任者である重松先生によりプラセボとの比較試験の結果が発表されました。

本臨床試験は全国57 施設の多施設共同治験として実施されたプラセボ対照二重盲検比較試験です。

血行再建術の適応が困難でかつ既存の内科的治療が無効なFontaineⅢ度あるいはⅣ度の重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症患者を対象としています。

HGF遺伝子治療群あるいはプラセボ群に2：１にランダム化し、治験薬を下肢の虚血部位に4週間の間隔をあけて2 回筋肉内投与し、その後8週間観察しています。

ご存知のように、40例（HGF群27例、プラセボ群13例）で中間解析が行われました。

治験薬投与12週後の安静時疼痛又は虚血性潰瘍の大きさの改善率は、HGF群で70.4%（19/27例） に対し、プラセボ群で30.8% （4/13例）、両群の差は統計学的に有意を示しました（p=0.014）。

ここまでは既に明らかにされていますが、ここから新しいデータです。

潰瘍のある患者さん（FontaineⅣ度）での虚血性潰瘍の改善率は、HGF群の100.0%（11/11 例：嬉しくて赤くしてみました！）に対し、プラセボ群は40.0%（2/5 例）でした（p=0.018）。

安静時疼痛を有するFontaineⅢ度の患者さんにおける安静時疼痛の改善率は、HGF群の50.0%（8/16 例）に対し、プラセボ群は25.0%（2/8 例）でした。

予想以上に良い結果だと思いませんか？正直、潰瘍の１００％の有効率はびっくりでした！！！

今、松本で開かれている脈管学会に来ています。朝に私自身が教育講演を行い、バージャー病に対するフェーズIIIの結果を発表しました。

既に海外で、班会議の責任者である東京医大の重松先生が発表している内容ですが、厚生労働省の難病の班会議と合同で行われた治験です。

結果は（１５例の予定でしたが、プラセボとのフェーズIIIが終了していたので、10例で終わりました）、潰瘍の改善は12週で６０％に及びました。また、安静時疼痛も12週で４０％の改善で、投与前値よりは有意に改善いたしました。

ただ、この試験は、フェーズIIIとはいえオープンラベル試験なので、本当の結果はプラセボとの比較試験を参考にする必要があります。それでは、どうなったのか？

これから、発表ですので、発表後書きますね。

本日は、沖縄で高血圧学会に来ています。第30回の記念大会ですが、盛況です。

しかし、沖縄は暑いですね（暖かいというよりも、熱いという感じです）。改めて日本は広いなあと思います。

以前書いたように沖縄はメタボ大国。昨日の懇親会でも沖縄県知事の挨拶でも、危機感がにじんでおりました。

さて、明日は、脈管学会で、HGFの臨床治験第三相の成績発表です。楽しみです。

先日、第5回バイオベンチャー大賞の授賞式に出てきました(上の写真は、受賞者です）。

この賞は、フジサンケイ・ビジネスアイの主催で、独自の技術を持ったバイオベンチャーを表彰するものですが、今年で5回目になります。

今回の対象は、ホソカワ粉体技術研究所で、私どもとはナノ・デコイで一緒に仕事をしている中です。

この賞を受賞した会社は、皆さん大きく育っており、バイオベンチャーの登竜門としても有名です（お手盛りですが、第一回は、アンジェスが大賞でした）。

今回も、高円宮妃殿下のご臨席のもと、開かれ、各受賞者は大変な名誉を手にされました。

妃殿下は、なくなられた殿下と同様に大変気さくな方です。実際素晴らしい笑顔の持ち主で、各受賞者のお話をお聞きになり、バイオに大変な興味を示してくださっておりました（やんごとなきという言葉がぴったしです）。

実は、高円宮殿下とは生前一度お食事をご一緒したことがあります。バイオベンチャー大賞の授賞式の時に、殿下行きつけのお店でということでしたが、びっくりのお店でした。

法善寺の近くで鴨などのいわゆるジビエを食べるお店でカウンターだけのお店でした。

こう書くと高級そうにきこえるかもしれませんが、いわゆる庶民的（しかも超！庶民的）で、皇室の方がこのようなお店に行かれるとは全く知りませんでした（私も結構大阪が長いと思っていましたが、まったく知りませんでした）。

大阪へこられるといつも行かれていたようで、日本のロイヤル・ファミリーは庶民的？なんでしょうかね？東京でもいわゆるガード下のお店がお気に入りだったようです。

前回厚労省を少しだけ、ほめましたところ、疑問の声が多く寄せられました。

確かに褒める価値はあるか？といわれると、及び腰になります（最も前回は褒めたつもりはなかったのですが・・・）。

ただ、お付き合いをしていますと、部署によって考え方が大きく違い、社会保険庁と一緒にするのは、かわいそうな気もします。

また、実際以前とは雰囲気が違うのも、事実です（変わっていないところも多々あるのも、事実ですが）。

いずれにしろ、前向きな変化は歓迎したいです。今度は、医療現場に関しても変化してほしいものです。

このブログでも何回か、取り上げたムコ多糖症ですが、厚生労働省の中央社会保険医療協議会が2007年10月12日に開催した総会で、ムコ多糖症治療薬「エラプレース」の薬価収載を了承した(日経BP）、という報道がありました。

エラプレースは10月4日に大臣承認を受けたばかりで、異例の早さでの薬価収載とです。10月17日にも販売が始まるそうです。

桝添大臣は、通常1カ月程度かかる薬事分科会の承認後に必要な大臣承認を翌日に行ったそうです。

エラプレースは、ムコ多糖症II型で、アンジェスの申請しているVI型とは違います。しかし、最近の厚労省の積極的な姿勢は、大変期待ができます。

少し前に今年のノーベル医学賞が発表されました。ご存知のように、いわゆるノックアウトマウスを作成する技術に関して3人の方が受け取られました。

マリオ・カペッキ（Mario Capecchi、米国）、オリバー・スミシーズ（Oliver Smithies、米国）、マーチン・エバンス（Martin Evans、英国）の3氏です。

実は、この中のオリバー・スミシーズ（Oliver Smithies、米国）先生とは、私は結構古いお友達です。とはいっても、スミシーズ先生は、もう御年82歳。同級生ではありません(当たり前ですね）。

彼らが、ノックアウト技術で作っていたネズミが高血圧や動脈硬化に関係したこともあり、10数年前から共同研究をしていました。

特に、彼の奥様は日本人で、素晴らしい方です。私は、一度彼の自宅に泊めていただき、朝ごはんをお世話になりました。自然の中の素敵な家でした。

スミシーズ先生のユニークさは、ノックアウトマウスは、第二・第三の仕事であることです。既に、十数年前にはいわゆるアカデミーのメンバーですが（PNASのコミュニケートをする権利ができます）、ノックアウトマウスの仕事でもらったわけではありません。

実は電気泳導の発明でメンバーになっています。私たちが実験できるのも、彼が電気泳導を見つけてくれたお陰です。

彼のラボにいくと、手作りのPCRマシーンがあり、彼の自作の機械が何年も稼動していました。

生涯一研究者というのが、本当にお似合いの方です。

ただし、意外に？短気なようで、学会にはご自分でセスナ機を運転して行かれます（私が知る限り80歳近くまでは、自分で運転？されていました）。あまり、奥様は同乗はお好みではないようでした。

あらためて、受賞おめでとうございました。

以前にも書きましたが、10月17日から19日まで大阪南港のインテックスで全日本科学機器展が開催されます。

本日は、是非お越しくださいというお願いです。

この会は、日本で最大の科学機器の展示会で、2年に１回関西では開かれますが、特に注目は、「新産業を創る先端科学技術フォーラム2007」です。

私の担当は、10月18日の「創薬に役立つバイオベンチャーのプラットフォーム・テクノロジー」というセッションを企画しました。

詳細は、下記を見ていただくとして、研究にお困りの大学・製薬企業・ライフサイエンス関連企業の方に来ていただきたいと思います。

また、これから上場を目指す有望ベンチャーも多く含まれています。

もうかなり席も埋まってきており、残席残りわずかのようですが（日経の宮田さんのような言い方ですね・・・）、申し込みは、http://www.sia-osaka.gr.jp/sis/4.htmlからできます。

(1) 「先端バイオ医薬用デリバリーシステム(ＨＶＪ－Ｅ)を利用した創薬研究」
中島俊洋
（ジェノミディア（株） 取締役・最高技術責任者）

(2) 「カルナバイオサイエンスのキナーゼ創薬基盤技術」
吉野公一郎
（カルナバイオサイエンス（株）代表取締役社長）

(3) 「遺伝子破壊マウス・抗体を基盤とした技術プラットフォーム」
山村研一
（（株）トランスジェニック 取締役）

(4) 「わが社の抗体作製技術― 試薬から創薬まで―」
伊藤勝彦
（（株）免疫生物研究所 取締役 経営企画室長）

(5)　「個別化医療を促進する病理細胞診検査プラットフォーム」
堀川武晴
（（株）ジェネティックラボ 代表取締役社長）

(6) 「GMP準拠プラスミドDNAを必要量だけ提供します」
喜久川政直
（㈱先端医学生物科学研究所 代表取締役）