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このブログでも何回か取り上げているムコ多糖症ＶＩ型治療薬（ナグラザイム）について、新しくアンジェスからプレス・リリースが出ました。
既にご覧になった方もおられるかと思いますが、アンジェスは、8月10日ムコ多糖症Ⅵ型治療薬の国内での承認申請をいたしました。
ナグラザイムは、米国BioMarin Pharmaceutical Inc.が既に欧米では発売しており、大変効果の高いことがわかっています。
国内においてもテレビなどで何度も取り上げられているように、患者団体や学会から早期使用が求められています。
アンジェスも出来る限り早く承認申請すべく準備を進めてまいりましたが、やっと患者さんの期待に答えることができそうです。
既に、厚生労働省より希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けていますので、後は認可がおりて、患者さんに早く届く日を待っております。
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希少疾患の患者さんにとっても今回の申請は希望の光となると思います。
心より感謝申し上げます。
父親より
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