< ライフサイエンス・サミット：その② |
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以前から時々書いておりますムコ多糖症VI型の治療薬ナグラジムがオーファン・ドラッグに指定されました。昨日、アンジェスから正式なプレス・リリースが出ています。
オーファンというのは、孤児という英語ですが、そこから派生して希少な、あるいは、まれな数少ない疾患という意味で使われています。
ムコ多糖症VI型は、国内で4人という患者さんです。しかし、この薬がないと残念ながら日常生活に影響が出るだけでなく、命に関わります。
以前このブログでも書きましたが、医薬品として国内で認められていないため、ある患者さんは個人輸入をされて使用されていました（年間数千万の費用を払われてです！）。
まだ、発売になったわけではないですが、オーファンしてされますと、早く認可されますし、開発費用の補助などもあり、数少ない患者さんの薬で製薬会社が開発しないという問題を克服するためのインセンティブが与えられます。
今回は、ナグラザイムがこの特典を与えられたということで、アンジェスとしては少しでも早く患者さんの元に届けれるように一層努力したいと思います。
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