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読売新聞とAG30 >
新聞やテレビでご覧になった方も多いと思いますが、自治偉大で国内初となるパーキンソン病の遺伝子治療が始まりました。
パーキンソン病は脳内の神経伝達物質ドーパミンの減少で発病し、体がぐらぐらしたり、手が震えたりする病気ですが、重症になると日常生活も出来なくなります。残念ながら、Lドーパという薬がきかなくなると、他の治療方法はまだない状態で大きくQOLが損なわれる病気です。
この間のアメリカ中間選挙でマイケル・ジェィ・フォックスが民主党の応援で出ていましたが、ご覧になられましたか?
彼は重症のパーキンソン病です。相手方の共和党の方が、彼の症状を演技だと愚かなことをいって、全米で非難を浴びましたが、まさに彼の状態がこの病気の深刻さを表しています。
余談ですが、彼はパーキンソン病の治療法開発のため財団を作り、多額の援助を行っています。
今回の自治医大の遺伝子治療は、ドーパミンの生成を促す酵素(L-アミノ酸脱炭酸酵素)の遺伝子をアデノ随伴ウイルス(AAV)というウイルスベクター(運び屋)に組み込み、脳内の線条体に注入して、効果を見るというものです。
同様の治療は既にアメリカでも行っておりますが、何とか日本でもうまくいってほしいものです。
我々も、HGFが神経保護作用を持つことから、パーキンソン病の遺伝子治療に取り組んでいますが、前例が出たことでやりやすくなり、大きく前進できるのではないかと期待しております。
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若年性パーキンソンを発症して8年になる37歳男性です。
現在、発症の原因となっている遺伝子の異常箇所までは特定できていますが、ウェアリングオフとジスキネジアでけっこうしんどい日々を送っています。
1日も早い遺伝子治療の実現を願っております。
私も頑張りますので、先生も頑張って下さい。
よろしくお願いします。
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