ナグラザイムの導入の話を続けましたが、今回の導入はアンジェスにとっても小さな、でも、大きな一歩です。
ＨＧＦは、対象患者さんが多いため、アンジェスでは自社で販売することは不可能なので、第一製薬さんと提携をしました。次のＮＦｋＢデコイではいずれは自社で販売したいので、アルフレッサ・ファーマと共同開発・販売という形で将来の可能性を残しました。
今回のナグラザイムは、完全に自社販売です。勿論、患者さんが限定されているので、わずかの人数で販売できるということはあります。しかし、アンジェスにとっては遂に商品を自分たちで売るという点では大きな一歩です。
販売を他の会社と一緒にしますと、リスクは下がりますが、コストがかかりますので、場合によっては薬がどんなに画期的でも開発できなくなることもあります。また、市場のニーズを直接取り上げることにより、画期的な医薬品開発につながるかもしれません。
いずれにしろ、アンジェスの挑戦は、まだまだ続きます。是非、ご声援をお願いしますね。
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ナグラザイムが対象とするムコ多糖症Ⅵ型は、稀な難病です。私も専門ではないので、直接患者さんを見たことはありませんが、何とかしたくなりますね。
ムコ多糖症Ⅵ型は、マロトー・ラミー症候群(Maroteaux-Lamy Syndrome）とも呼ばれる常染色体劣性遺伝型の先天性代謝異常疾患で、国内で確認されている患者数は数名といわれています。
アリルサルファターゼ Bの欠損によりデルマタン硫酸やコンドロイチン硫酸が分解できずに体内に蓄積し、生後1年程度から関節の運動制限や骨変形が認められ、肝腫大・脾腫大、角膜混濁、聴力障害、心弁膜障害等の種々の症状を呈する進行性の疾患です。
従来の治療法としては骨髄移植がありますが、ドナー確保の問題や移植に伴うリスクのため、より安全で有効な治療法が求められていました。
ナグラザイムは、まさにこのような疾患のために開発され、既に欧米で患者さんの役に立っている素晴らしい薬です。
HGFも、早く患者さんの役に立てばと思います。
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昨日の日経にアンジェスがバイオマリン社からナグラザイムを導入する内容の記事がでました。
本日朝に正式なプレスをアンジェスからだました。
以下に引用しますが、ムコ多糖症Ⅵ型という難病の治療薬ナグラザイムをバイオマリン社より導入し、販売しますということです。
その意義は何か？実はこの薬は、ムコ多糖症Ⅵ型の唯一の治療薬で日本ではまだ販売されておらず、患者さんが待ち望んでいました。難病で多くの患者さんがいるわけでないので、大手の会社ではとりあげず、日本での販売が遅れていました。しかし、ナグラザイムしか患者さんの命を救うことができません。
皆さん、ご存知のようにアンジェスは患者さんに画期的な医薬品を届けることを会社の使命にしています。その意味で、私どもでしかできないような医薬品は自社品に限らず、お手伝いをすることは会社の使命に合致します。
また、厚生労働省の｢未承認薬使用問題検討会議｣においても検討された医薬品で海外でのデータを活用して、申請・販売が可能ですので、私どものようなベンチャーには適しているともいえます。
HGFも同じ使命をもっていますが、これからも、患者さんのニーズにあった商品をアンジェスでは開発していきたいと思っています。
当社は、この度、BioMarin Pharmaceutical Inc.（以下、BioMarin社）との間で、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬“NaglazymeTM” (一般名: galsulfase)の国内における開発及び販売に関する契約を締結しましたのでお知らせいたします。 NaglazymeTM は、ムコ多糖症Ⅵ型患者で欠損している酵素アリルサルファターゼ Bを、BioMarin社にて遺伝子組換え技術により製造し、開発された医薬品です。米国では食品医薬品局（FDA: Food and Drug Administration）より2005年5月に、EU諸国では欧州医薬品審査庁(EMEA: European Medicines Agency)より2006年1月に販売承認を受けております。NaglazymeTMは欠損している酵素を外部から補う、いわゆる酵素補充療法剤として位置付けられており、これまでの臨床試験及び使用経験からムコ多糖症Ⅵ型に対する有効性が確認されています。 ムコ多糖症Ⅵ型は、マロトー・ラミー症候群(Maroteaux-Lamy Syndrome）とも呼ばれる常染色体劣性遺伝型の先天性代謝異常疾患で、現在、国内で確認されている患者数は数名という極めて希な疾患です。アリルサルファターゼ Bの欠損によりデルマタン硫酸やコンドロイチン硫酸が分解できずに体内に蓄積するため、生後1年程度から関節の運動制限や骨変形が認められ、肝腫大・脾腫大、角膜混濁、聴力障害、心弁膜障害等の種々の症状を呈する進行性の疾患です。従来の治療法としては骨髄移植術がありますが、ドナー確保の問題や移植に伴うリスクのため、より安全で有効な治療法が求められていました。 NaglazymeTMは、患者団体や学会から国内での使用の要望が高く、厚生労働省の｢未承認薬使用問題検討会議｣においても検討された医薬品であることから、重篤な遺伝子疾患患者に治療法を提供し、社会に貢献することができるものであり、当社は、早期の承認取得・上市に向けて尽力して参ります。
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