ムコ多糖症の治療薬ナグラザイムに関して色々な記事をみていますと、懐かしい地名が出てきました。岡山県総社市です。
実は、私の故郷で、今も両親と弟はここで開業しております（私は、中学まで総社にいました）。どこでみたかというと、下記の中国新聞の記事の中に出てきました。
アンジェスのヤフー掲示板に出ていた引用ですが、私はこの記事を読んでいませんでした。偶然の一致ですが、故郷でこの病気で苦しむ方がいるのを知りませんでした。私が、作った薬ではないですが、アンジェスが少しでもお手伝いできることをうれしく思います。
まだ、これから厚生労働省の認可が必要ですが、出来る限り早く患者さんに届けることができるように、厚生労働省とも連携してやっていきたいと思います。
懐かしの？地元の名前が出ていましたので、正直驚きました。
中国新聞の昨年末の記事
ムコ多糖症に光明 '06/12/21
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ムコ多糖症をご存じだろうか。分解酵素が先天的に欠け、臓器の機能不全や骨の変形などを引き起こす進行性の難病で、患者数は国内で二、三百人とも約千人とも推定されている▲今月、患者や家族にとって朗報があった。七つある病気の型のうち、Ｉ型の治療薬が保険適用の薬剤として販売され始めたことだ。それをわがことのように喜ぶ人が福山市にいる。日本ムコ多糖症親の会相談役の村田修二さん（６０）▲娘さん（３０）の病気をきっかけに二十年前から親の会の組織化に奔走、勤め先の市役所も早期退職した。親の会会長として大学の研究者や医師らと国に訴え続け、二〇〇一年、難病指定を実現させた。八家族で発足した会は現在、百六十五家族の全国組織に育った▲しかし「根本的な治療法は見つかっていない。やっと一筋の光明が見えた段階」と村田さん。治療薬もI型以外は、日本ではまだ認められていない。国内に四人だけというVI型と診断された、総社市久代のＸＸちゃん（５）の場合は深刻だ▲米国で承認された酵素製剤を十一月から週一回、岡山市内の病院で投与を始めた。日本では未承認のため個人輸入で取り寄せざるを得ず、費用は毎月四百二十万円かかるという。地域の人たちの善意の募金が支えだ▲実はもう一つ光明がある。十九日に閉会した臨時国会の衆参両院の委員会で、治療薬の承認を急ぐべきだと質問が出た。国も迅速化を図る考えを示した。ぜひ実行してほしい。
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前回のデコイのコメントで最近テレビで放送された内容のコメントがありました。
私の家でもこのテレビをみていて、涙腺ユルユル状態でした。年？をとったせいか、涙腺がゆるいのはいつものことですが、悲惨な病気は依然として多いですね。
このテレビでも進行性骨化性線維異形成症とモヤモヤ病などが取り上げられていました。子供の遺伝病でも同様の病気がたくさんあります。アンジェスが導入すると報道されたムコ多糖症も同じような病気です（この件は、また書きますね）。
これらの病気の多くは、今までの経口の低分子医薬品ではなかなか治療薬が開発できません。既にいくつかの疾患で治療薬が開発されていますが、多くは遺伝子組み換えタンパクや抗体などの高分子医薬品です。
高分子医薬品は、名前のとおり分子量の大きな化合物なので、体内に入りにくかったり、コストが高くなったり、今までの製薬会社では開発しにくいタイプでした。しかし、誰かが薬を作らないと直りません。
アンジェスが開発しているＨＧＦやＮＦｋＢデコイなどは、高分子医薬品の代表選手です。でも、これから多くの難病を救おうとすると、高分子医薬品の開発を本格的に進めなくてはいけません。安倍総理の進められている新健康フロンティアの中でも低分子から高分子医薬品の流れが重要であると発言させてもらいました。
実は、ＨＧＦの血管再生力はモヤモヤ病の治療薬になりうるかも知れません（コメントを下さった方、鋭いですね。以前から学会ではそのように言われています）。まずは、最初の閉塞性動脈硬化症の薬ですが、いずれ他の疾患にも応用できそうです。
アンジェスでは、このような難病の方に対する画期的な医薬品を開発していきたいと思います。
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