東京日和＠元勤務医の日々

　衛星放送で、朝日ニュースターで「政治学原論」という番組があります。その政治討論で先日、参議院選挙でお疲れの舛添氏がホストで、ゲストに大熊由紀子氏を迎えての番組がありました。

　テーマは「日本の医療福祉の行方」ということで、諸外国、とくに北欧型の福祉国家と日本の比較で、寝たきり老人がこんなに多い国はない・・・施設介護で行われている抑制やベッド上寝たきり介護の様子などと、デンマークの先進的な取り組みについて紹介されていました。

　今年の4月の医学会総会でも大熊氏のお話は、医療だけではなく、福祉のあり方について問う内容でしたが、理想的な福祉を実現するための、VISIONとして北欧型福祉を目指すための、お金をどこから調達するのか？また、施設介護のかわりに自宅での介護にどれだけの労働力や保険料が必要なのかという視点の討論までは行ってませんでした。

　もちろん、日本の精神病院の病床数が多すぎて、経営上の問題だけで削減が進んでいないことや、ベッドで縛ってしまっている…という耳の痛い指摘もありました。ただ、デンマークのように、車椅子の患者さんがお化粧して着飾って外出するような介護が出来る…良いところを見習いましょう・・・ってだけで、ちょっと片手落ちに思いました。ぽち→ 

「寝たきり老人」のいる国いない国―真の豊かさへの挑戦

第１章　「寝たきり老人」がいない！
　秘密その1　おむつをしていてもお洒落ができる
　秘密その2　ホームヘルパーが朝昼晩現われる！
　秘密その3　アマチュアとプロの違うところは……
　秘密その4　魔法のランプをこすったときのように
　秘密その5　訪問看護婦は名探偵
　秘密その6　家庭医という名の専門医
　秘密その7　補助器具センターは地下室がすごい
　秘密その8・9　「○○床の施設」と「○○室の施設」
　秘密その10・11・12　在宅福祉三点セット

　対話－１　デンマークの元社会大臣・アンデルセン氏

第２章　ノーマリセーリングの波
　「ふつうに」という思想

　対話－２　ノーマリゼーションの父・パンクミケルセン氏

　まず、知的ハンディの世界で……スウェーデンで
　教育の世界にも……フィンランドで
　精神医療の世界でも……イタリアで
　人生の最期に……イギリスで
　保護でも慈善でもなく……アメリカで
　障害者が障害者でなくなるとき

第３章　真の豊かさを実現するために
　日本のすごい女たち・男たち
　「法律破りをどうぞ」という制度
　権限は市民のそばに
　寄付とボランティアと民活と
　税金は「預けるもの」？「取られるもの」？

　対話－３　スウェーデン通の政治学者・岡沢憲芙氏

　人間のどこを見るか？
　灯台もとくらし
　動物の世界にはないもの

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大熊　由紀子（おおくま　ゆきこ）

国際医療福祉大学大学院教授、佛教大学客員教授、国立大学法人筑波技術大学理事、千葉県健康福祉政策担当参与。福祉と医療・現場と政策をつなぐ「えにし」ネット縁結び係。

東京大学教養学科科学史・科学哲学分科卒業後、朝日新聞社入社。
社会部記者、科学部記者、科学部次長を経て、1984年朝日新聞・女性初の論説委員になり、医療、福祉、科学、技術分野の社説を17年間担当。
大阪大学大学院教授（人間科学研究科ボランティア人間科学講座ソーシャルサービス論）、日本福祉大学客員教授をへて現職。
介護対策検討会委員、医療審議会委員、中央社会福祉審議会委員、国民生活審議会委員、全国ボランティア活動振興センター運営委員などを歴任。

　さて、ちょっと変わったお薬のことです。このタイトルを読んで、すぐにピンときたら、よくご存知の方ですね。

2007年08月02日

希少疾患デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬（イデベノン）に関する Santhera社との販売契約の締結について  

8月1日、当社が創製したイデベノン（一般名、開発コード：SNT-MC17）について、デュシェンヌ型筋ジストロフィー^（1）（Duchenne Muscular Dystrophy、以下「DMD」）の効能について欧州を対象とした販売契約をSanthera Pharmaceuticals (Schweiz) AG ^（2） （本社：スイス、以下「Santhera社」）と締結しました。なお、当社はイデベノンについて2005年7月にSanthera社とフリードライヒ失調症（Friedreich's　Ataxia,以下「FRDA」）治療薬としての欧米での共同開発・販売に関する契約を締結しています。

今回の契約により、当社はEUおよびスイスにおける独占的販売権を獲得し、契約一時金2百万ユーロに加え、第3相臨床試験開始時、欧州での承認申請時ならびに承認取得時のマイルストンとして合計18百万ユーロ、売上高に応じたロイヤルティをSanthera社に支払います。一方、Santhera社には当社がこれまでに実施した非臨床・臨床試験成績の参照権が供与されます。なお、本製品はSanthera社より供給され、北米における販売は同社が行います。

イデベノンは、DMD治療薬として、EUおよび米国で、オーファン・ドラッグ指定を受けており、現在、Santhera社は、ベルギー・Leuven大学で第2相臨床試験を実施しています。その結果は本年後半に公表される予定です。

DMDに対するイデベノンの効果については、DMDの動物モデルであるmdxマウスにおいて、耐久運動能力および心筋機能に関する指標の改善が認められています。^（3）

当社の代表取締役社長　長谷川閑史は、「今回のSanthera社との契約締結を嬉しく思います。有効な治療法がなく、患者さんの生命を脅かしているFRDAやDMDの治療薬として、イデベノンが一日も早く承認されることを期待しております」と述べています。

Santhera社のCEO Klaus Schollmeierは、「イデベノンについては、FRDAに加えてDMDに対しても有効であることを示唆する知見が得られています。今回の武田薬品とのDMDを対象とした契約締結により、イデベノンの製品価値の最大化を追求してまいります」と述べています。

以上

⁽¹⁾ デュシェンヌ型筋ジストロフィーについて

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは筋ジストロフィー症の中でも、最も頻度が高い病型であり、米国、欧州、日本合計で約3万人の患者がいるとされ、出生男児約3,500人につき1人に発症します。X染色体に存在するジストロフィンが欠損しているために発症する遺伝性疾患でカルシウム調節機能が損なわれ、筋肉細胞の酸化が亢進し、筋肉が劣化します。進行が早く、3〜5歳で発症し、10歳代になると歩行能力を失い、拡張型心筋症と合併することが多く、30歳台には死亡にいたることもある疾患です。

⁽²⁾ Santhera社について

Santhera社は重篤な神経筋疾患を対象とした低分子化合物治療薬の創薬・開発・販売に特化しており、この分野における希少疾患におけるアンメット・ニーズを満たすことを目的としています。現在、イデベノンについてはFRDA、DMDに加えてLeber病（Leber's hereditary optic neuropathy）の効能についても臨床試験を実施しています。その他、JP-1730（一般名：フィパメゾール）のパーキンソン病における運動障害、SNT-317（一般名：オミガピル）の先天性筋ジストロフィーについても、臨床試験を実施しています。なお、イデベノンにおけるFRDA効能については、現在、EUにおいては欧州医薬品庁（EMEA）への申請準備中であり、米国においては第3相臨床試験を実施中です。

⁽³⁾ 学会発表論文について

Gunnar M. Buyse et al., (2007) A Long-term Blinded Controlled Efficacy Study of SNT-MC17/ Idebenone in the Dystrophin-Deficient MDX Mouse, abstract and poster presented at the American Academy of Neurology's 59th Annual Meeting in Boston, MA, April 28 to May 5, 2007

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　最初は・・・ぜんぜん気づきませんでした。えぇ、このお薬、昔の名前は「アバン」といいました。よくT社のMRさんに、「アバン、カラン、セットでお願いしますね」と言われたりしていました(自分は、あんまり出す患者さんを受け持たなかったですが)。

　そして、１９９８年に市場から一掃されちゃったお薬がこうして脚光を浴びる瞬間が来るなんて・・・驚きですが消えた薬が実は効くというのでは、有名なのでは「サリドマイド」とかですが、このイデベノンも復活するのでしょうか？もちろん、この薬をまっている患者さんもみえると思います。よい成績がでて、患者さんの救済になることを願っていますが・・・この薬にまた脚光が当たると知り、驚きました。

脳循環代謝改善薬イデベノン等の再評価について